戈謝病別名：家族性脾性貧血
(一)治療
1.一般療法注意營(yíng)養，預防繼發(fā)感染。
2.對癥治療 貧血或出血多者可予成分輸血、巨脾或脾功能亢進(jìn)癥狀明顯者 可考慮切脾，但全脾切除后雖可減輕腹部負擔，減輕貧血和出血傾向，改善發(fā)育狀態(tài)，偶可自行緩解而痊愈，但有加速肝大及骨骼破壞的可能。故應盡量延遲手術(shù)，必要時(shí)，可考慮部分脾切除術(shù)。骨痛可用腎上腺皮質(zhì)激素。
3.酶療法 國外近年來(lái)采用β-葡糖腦苷脂酶治療本病，取得一定療效。成人型治療1年后一般情況好轉，肝脾明顯縮小，生長(cháng)發(fā)育加快，血紅蛋白升高，血小板亦緩慢上升，肺部受累者，肺功能亦可得到改善。骨病變如舊，但發(fā)現治療初期有不伴尿鈣增加的低血鈣情況，推測骨病變好轉可能需較長(cháng)時(shí)間。嬰兒型應用后，肝、脾可縮小，但腦癥狀多不能好轉。目前對應用劑量及方法尚不統一，初步應用結果認為2.3U/kg，每周3次,靜脈滴注，療效與60U/kg，每2周1次療效相似。此提示2周1次的大劑量方法非常不經(jīng)濟，前種方法可降低極為昂貴的藥費。嬰兒型的劑量一般認為應較大，每月70～120U/kg，每周2或3次。此酶的來(lái)源有2種：一為來(lái)自胎盤(pán)名阿糖腦苷酶(alglucerase)或β-葡萄腦苷酯酶(ceredase)，另一為重組品，名imiglucerase或cerezyme，各15例雙盲法比較，療效相仿。
靜脈輸入從胎盤(pán)中提煉的葡萄糖腦酯酶可以改善Ⅰ型病人的臨床癥狀,現較通用的方法是每次靜脈輸入超過(guò)1~2小時(shí),每2周1次(劑量因人而異,最初的劑量為每次60u/kg).治療計劃(劑量,輸入頻率及輸入速率)還需進(jìn)一步研究,劑量比FDA提倡的每2周60u/kg略少是較為合適的.
4.骨髓移植 異基因骨髓移植治療能使酶活力上升，肝、脾縮小，戈謝細胞減少，但手術(shù)危險性與療效必須慎重衡量考慮。
5.基因治療 已試用β-葡糖腦苷脂酶的正常基因插入到自身干細胞中并進(jìn)行自身移植，尚需進(jìn)行繼續研究。
(二)預后
Ⅰ型GD進(jìn)展緩慢，脾切除后可長(cháng)期存活，智力正常，惟生長(cháng)發(fā)育落后。GBA替代治療效果顯著(zhù)，預后最好。Ⅰ型GD脾切除后，肝和骨髓中GC蓄積加快，故可早期死于肺和肝功能障礙，感染出血等。
Ⅱ型GD多于發(fā)病后1年內死于繼發(fā)感染，少數可存活2年以上。
Ⅲ型GD多由于神經(jīng)系統癥狀較重，死于并發(fā)癥。由于GBA的應用，預后有較大的改觀(guān)。
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